原標(biāo)題：新年第一天，罕見病患兒用上醫(yī)保藥

來源：人民日?qǐng)?bào)客戶端

病房內(nèi)，魏翠潔大夫在為患兒實(shí)施鞘內(nèi)注射。

2022年1月1日，是新醫(yī)保目錄實(shí)施的首日。當(dāng)日上午9時(shí)，北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科三病房內(nèi)，主治醫(yī)師魏翠潔熟練地進(jìn)行鞘內(nèi)注射的準(zhǔn)備工作；病房外，患兒果果的媽媽殷女士兩手交疊，有點(diǎn)緊張。取藥、室溫平衡一系列操作過后，5毫升的諾西那生鈉注射液一點(diǎn)點(diǎn)注入果果體內(nèi)。整個(gè)過程，6歲的果果乖巧配合，一點(diǎn)兒都沒哭鬧。注射結(jié)束，媽媽抱起小臉紅撲撲的果果，眼淚在眼眶里直打轉(zhuǎn)。

果果家在北京通州區(qū)，10個(gè)月時(shí)被確診為脊髓性肌萎縮癥，一直不能獨(dú)自站立行走。雖然知道有治療這種病的特效藥，但因?yàn)?0萬元一針且需持續(xù)用藥，果果家根本承受不起，孩子一直沒有系統(tǒng)治療。

“脊髓性肌萎縮癥是一種頗具診治難度的罕見病，但實(shí)際上并不罕見，每6000至1萬個(gè)新生兒中就有1個(gè)脊髓性肌萎縮癥患兒；普通人群中，每40—50人就有一個(gè)是這一病癥基因突變的攜帶者。”北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科副主任熊暉教授告訴記者，這種罕見病用藥諾西那生鈉在國內(nèi)臨床應(yīng)用已有兩年多，但礙于價(jià)格高昂且需長期治療，能獲得該藥物治療的患者人數(shù)非常有限。

“每次看到患兒家庭因?yàn)殡y以承受巨額費(fèi)用而放棄治療的那種痛苦，作為醫(yī)生，我也非常焦急和痛心。”熊暉說，北京大學(xué)第一醫(yī)院作為全國罕見病診療牽頭單位，一直在呼吁罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保的問題，國家醫(yī)保局及相關(guān)部門多次和專家們交流，積極聽取意見。

注射完成后，熊暉和魏翠潔為小患者查體。

2021年12月，經(jīng)歷兩輪9次談判，曾經(jīng)70萬元一針的諾西那生鈉注射液，價(jià)格最終降到3.3萬元，并進(jìn)入2021年醫(yī)保目錄。

果果媽媽說，了解到這種藥經(jīng)過集采價(jià)格大幅下降，而且進(jìn)了醫(yī)保，全家都特別激動(dòng)，覺得“特別幸運(yùn)，感覺孩子能治得起了，也有希望了”。

2021年底，果果就診的北京大學(xué)第一醫(yī)院和果果媽媽取得聯(lián)系，并為孩子制定了周密的治療方案，在新醫(yī)保目錄落地的當(dāng)天，果果第一時(shí)間用上了這個(gè)針劑。果果之后，來自河北保定的11個(gè)月齡患兒宥宥也接受了用藥。宥宥媽媽說，有醫(yī)保還能異地實(shí)時(shí)結(jié)算，他們的壓力小多了。

“醫(yī)保結(jié)算系統(tǒng)已顯示諾西那生鈉為醫(yī)保乙類藥品，根據(jù)測算，患者一針自費(fèi)部分大約為1萬元出頭，患者用藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)確實(shí)大幅降低了。”北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)務(wù)處副處長于楠說。

（來源：健康37°C工作室）

[責(zé)任編輯：楊凡、李曉]

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