原標(biāo)題：濟(jì)南小伙與血友病戰(zhàn)斗30年！專家：系統(tǒng)治療可告別出血

來源：大眾報業(yè)·齊魯壹點

原標(biāo)題：濟(jì)南小伙與血友病戰(zhàn)斗30年！專家：系統(tǒng)治療可告別出血

來源：大眾報業(yè)·齊魯壹點

記者 王小蒙

從有記憶開始，血友病患者彭克意的身體就始終與疼痛“相伴”，不時的關(guān)節(jié)出血讓他疼得動彈不得、只能躺在床上。連續(xù)十幾年的反復(fù)出血，他的關(guān)節(jié)早已變形，不僅兩條胳膊伸不直了，血友病性關(guān)節(jié)炎讓他的腳踝腫得跟饅頭一樣大。

到了2008年彭克意才知道，只有持續(xù)不斷地向體內(nèi)注射凝血因子，他才能努力達(dá)到“接近健康人的生活”。而如今，還有不少“玻璃人”或許正在經(jīng)歷他當(dāng)年的挫折和苦痛。

每年4月17日是“世界血友病日”，在這個特殊的日子，齊魯晚報記者走近血友病群體，采訪業(yè)內(nèi)專家，講述他們與出血抗?fàn)幍乃崽鹂嗬比松?/p>

關(guān)節(jié)腫得像氣球，疼得整晚睡不著覺

1993年，彭克意出生在山東濟(jì)南章丘的一個農(nóng)村家庭。一歲多時的一天，父母發(fā)現(xiàn)他的臀部有一大塊又腫又硬的淤青，于是趕緊將他帶到醫(yī)院檢查，一開始以為是腫瘤差點進(jìn)行手術(shù)，在做了各種檢查之后才被確診為血友病，而且是重度血友病A型患者。

持續(xù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)腫脹疼痛

作為一種隱形遺傳性罕見病，血友病分為A型、B型。每一萬名新生兒中就會有一名血友病患者，以發(fā)病率估算，中國約有14萬名血友病患者，其中患者絕大部分為男性。

“血友病最常見的表現(xiàn)就是出血不易止，包括外傷后出血及自發(fā)性出血(沒有任何外傷的情況下自動發(fā)生的出血)?！?山東省血友病診療中心副主任房云海介紹，通?；純涸陂_始爬行和走路之前出血發(fā)生較少。隨著年齡的增長，活動的增加，患者發(fā)生出血情況會越來越常見。

“出血可以導(dǎo)致肌肉和關(guān)節(jié)疼痛腫脹，并造成肢體活動受限。”煙臺山醫(yī)院血液科主任、主任醫(yī)師張文娟教授介紹，如果患者反復(fù)關(guān)節(jié)出血而未得到及時治療,可能會出現(xiàn)關(guān)節(jié)畸形甚至導(dǎo)致殘疾。而發(fā)生在關(guān)鍵部位的出血，如顱內(nèi)出血、喉部出血及內(nèi)臟出血等還可能直接危及生命。因此，血友病患者常被稱為“玻璃人”。

在規(guī)范治療之前，最嚴(yán)重的時候，彭克意一年出血超過80次。有時候，他感覺到身體某一處關(guān)節(jié)不對勁，一個小時內(nèi)能夠腫到正常關(guān)節(jié)的兩倍大。疼痛是持續(xù)刺激的，有時候一次持續(xù)三五天，有時候幾個月。

“最好的青春就是在家里躺著度過的，因為那時候天天就算是除了吃飯上廁所之外全都躺著，各個關(guān)節(jié)也會自己出血。”直到2009年，一次偶然的機(jī)會，彭克意用上對癥治療的藥物——“重組人凝血因子Ⅷ”，用上之后出血總算是止住了。

但因為從小多個關(guān)節(jié)反復(fù)出血，造成了不可逆的關(guān)節(jié)損傷，彭克意的雙踝關(guān)節(jié)、雙肘關(guān)節(jié)和右髖關(guān)節(jié)都發(fā)生了病變，兩條腿不一樣長，走路一瘸一拐，于是他只能做雙膝關(guān)節(jié)置換手術(shù)來改變自己的處境。

長期系統(tǒng)治療，也可告別出血

而如今，還有不少“玻璃人”正在經(jīng)歷彭克意當(dāng)年的挫折和苦痛。因為血友病無法治愈，需要終身治療，因此需要醫(yī)患之間的充分溝通，才能提高患者的依從性。

“相當(dāng)比例的臨床醫(yī)生希望和患者多溝通康復(fù)方案，但患者對病情了解甚少，不具備溝通的基礎(chǔ)。而患者對于醫(yī)生的專業(yè)溝通無法理解，在一定程度也上造成了預(yù)后低于預(yù)期的結(jié)果。其實，血友病醫(yī)生和患者都期待更好的交流模式。” 北京協(xié)和醫(yī)院康復(fù)醫(yī)學(xué)科主任陳麗霞教授介紹，醫(yī)患共同抉擇模式或成解決問題的關(guān)鍵，因為這不僅有利于提升血友病患者對治療過程的滿意度和依從性，還能在很大程度上減少因誤解或信息不對稱造成的決策沖突，從而在患者漫長的康復(fù)周期中更好地實現(xiàn)疾病的個性化、精準(zhǔn)化治療。

“血友病治療方案需根據(jù)患者的具體情況進(jìn)行動態(tài)調(diào)整，定期隨訪和關(guān)節(jié)評估在治療過程中至關(guān)重要?！?國家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心副主任吳潤暉教授表示，特別是對于兒童血友病患者，醫(yī)患共同決策更加重要，可以有效提升兒童患者監(jiān)護(hù)人的疾病認(rèn)知和長期隨訪的意識，對突發(fā)出血事件以及不易察覺的亞臨床出血盡早處理，有效避免了可能的關(guān)節(jié)損傷?！?/p>

與此同時，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任醫(yī)師薛峰教授提到，科學(xué)規(guī)范實施醫(yī)患共同決策，患者可以大幅度減少出血次數(shù)，避免關(guān)節(jié)損害，長期系統(tǒng)治療甚至能達(dá)到零出血目標(biāo)，最終將會大幅提高生活質(zhì)量。

山東省血友病診療中心常規(guī)開展全套凝血因子檢測

房云海提到，醫(yī)患共同決策的重要價值就體現(xiàn)在不僅要關(guān)注患者的治療需求，還要關(guān)注患者的生活需求，這樣就可以保證患者得到個體化的規(guī)范治療。實踐證明，通過推行醫(yī)患共同決策模式，患者在預(yù)防出血、關(guān)節(jié)保護(hù)、降低治療費用、生活質(zhì)量提升等方面取得了實質(zhì)性的改善。

保護(hù)關(guān)節(jié)，自如有道

“血友病有極高的致殘致死風(fēng)險，患者往往需要進(jìn)行終身、周期性治療?！?中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授介紹，如果堅持規(guī)范化治療，也能實現(xiàn)從“減輕嚴(yán)重出血保命”、“減少出血減緩殘疾”，逐漸向“零出血無殘疾”轉(zhuǎn)變。

近年來，國內(nèi)外血友病診療指南均以“出血預(yù)防”和“保護(hù)關(guān)節(jié)”為雙重治療目標(biāo)，關(guān)節(jié)健康逐漸引起關(guān)注。2023年，“雙維達(dá)標(biāo)，自如有道”的治療理念在血友病領(lǐng)域被提出，強(qiáng)調(diào)了 “減少出血”和“最大程度保護(hù)關(guān)節(jié)”這兩大影響血友病患者預(yù)后的核心要素的重要意義。

對此，楊仁池教授也提醒患者，血友病的治療目標(biāo)，首先是不出血，患者需要記錄有明顯癥狀的出血，還需要通過定期評估，監(jiān)測可能存在的亞臨床出血；其次要保證患者的關(guān)節(jié)能夠跟健康人一樣。

“實現(xiàn)‘預(yù)防出血減少關(guān)節(jié)損傷和定期評估關(guān)節(jié)狀態(tài)延緩關(guān)節(jié)疾病進(jìn)展’的雙維達(dá)標(biāo)，患者就會跟健康人一樣，能做到自如有道了?！?楊仁池教授說道。

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